中國網(wǎng)3月8日訊（記者 孫曉彤）罕見病，是一類發(fā)病率和患病率極低的疾病。我國目前有各類罕見病患者約2000萬人，每年新增患者超20萬。罕見病不但是醫(yī)學問題，也是社會問題。推動罕見病防治工作發(fā)展，對于我國全面深化實施“健康中國”戰(zhàn)略具有重大意義。

據(jù)統(tǒng)計，世界上有5000至8000種罕見病，95%的罕見病仍沒有特效藥。而高昂的醫(yī)療費用也讓很多家庭望而卻步。

北京大學第一醫(yī)院兒科教授丁潔自2008年開始擔任全國政協(xié)委員，目前已連任三屆，每年至少遞交一件與罕見病相關的提案。從提請制定《罕見病醫(yī)療保障制度》《罕見病患者救助條例》到《關于盡快成立中華醫(yī)學會罕見病專科分會的建議》再到《關于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的建議》……2021年全國兩會，她繼續(xù)為罕見病發(fā)聲。為減輕罕見病患者經(jīng)濟壓力，她建議，推進省級醫(yī)保統(tǒng)籌、加快慈善救助納入罕見病多方支付機制。

據(jù)丁潔介紹，她在2020年全國兩會上的提案《關于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的建議》得到了重視，并且取得了不錯的成效，部分省市就在制度上進行積極探索。比如浙江省連續(xù)兩次更改罕見病的醫(yī)療保障機制，這讓她甚感欣慰。

丁潔是一名兒科醫(yī)生，接診過太多貧困家庭的罕見病患兒。為了幫助罕見病患者所在家庭走出困境，丁潔在去年提案的基礎上，再次帶來關于減輕罕見病患者經(jīng)濟負擔的系統(tǒng)性建議，包括罕見病高值藥的醫(yī)療保障應試行省級統(tǒng)籌，經(jīng)驗成熟后應進行國家統(tǒng)籌。

據(jù)了解，罕見病高值藥是指只針對某種罕見病、有特殊療效的、拯救生命的（不僅是緩解癥狀）、價格昂貴的藥品。這類罕見病特點是單病種發(fā)病率極低、患者人數(shù)極少（部分病種目前注冊登記僅千人）。

丁潔說，現(xiàn)階段，我國仍存在地區(qū)間經(jīng)濟發(fā)展不平衡、醫(yī)療保障水平差異較大、罕見病患者分布不均等問題，罕見病高值藥還不適宜在全國范圍內(nèi)統(tǒng)一醫(yī)療保障政策和支付標準。她建議，各省針對本省罕見病患者情況與醫(yī)保資金條件，對罕見病用藥保障機制進行探索，試行省級醫(yī)保統(tǒng)籌，待省級醫(yī)保統(tǒng)籌經(jīng)驗成熟后，再逐步推廣實現(xiàn)國家級醫(yī)保統(tǒng)籌。目前四川省、浙江省、山東省等已經(jīng)制定和實施了各具特色的相關政策，積累了相關經(jīng)驗，各地可以結合當?shù)靥厣M行學習推廣。

丁潔表示，在過去一年的調(diào)研中發(fā)現(xiàn)，慈善參與救助罕見病患者時還存在一些問題。丁潔說：“慈善救助在罕見病支付中，需要與醫(yī)保政策無縫對接，才能讓患者快速獲得幫助，而不是有了疾病再發(fā)動社會臨時解決問題。需要有一個持久的、看得見摸得著的機制?！崩?，民政、醫(yī)保、衛(wèi)健委、財政等部門，建立工作聯(lián)動機制，保證工作流程順暢，避免職責不清和政策不能落地。還需要建立對接機制，即社會慈善機構和社會互助組織與政府的基本醫(yī)保體系相對接的工作機制，確保善款和救助資金有序進入醫(yī)療支付機制。在建立操作機制中，明確牽頭部門、建立工作制度、制定操作流程，明確錢從哪里來、到哪里去、誰來發(fā)、發(fā)給誰、怎么發(fā)等操作方法和細節(jié)。

此外，在嚴格遵守《慈善法》的基礎上，整合社會互助資源。隨著社會進步和網(wǎng)絡化發(fā)展，出現(xiàn)了一批富有中國特色的社會自發(fā)互助組織，需要政府引導、加強監(jiān)管、有序納入多方支付機制。

“多年來，我一直專注罕見病治療領域，今后仍然會為謀求罕見病患者群體的福祉而不斷努力?！倍嵳f。